斯坦福大学的科学家创造了黑暗中的辉光小鼠，可能会推进基因疗法

斯坦福大学的科学家已经成功地开发了使用可产生负责点燃萤火虫的蛋白质的化合物的夜光小鼠，这一进步可能为新的基因疗法铺平了道路。

美国斯坦福大学的博士后研究员蒂莫西·布雷克 (Timothy Blake) 精制了化合物，这些化合物带有组装蛋白质的说明，这些蛋白质使萤火虫发光并将其输送到麻醉小鼠的细胞中。

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研究人员说，这项技术不仅使鼠标发光，而且后来醒来并四处奔跑，完全没有意识到刚刚在其体内发生的一系列复杂事件。

这一成功可能标志着基因治疗向前迈出了重要的一步。很难将这些蛋白质指令 (称为信使RNA (mRNA)) 物理进入细胞。这是细胞实际使用它们来制造蛋白质的另一个障碍。如果该技术在人体内有效，则可以提供一种将治疗性蛋白质插入患病细胞的新方法。

斯坦福大学教授罗伯特·韦茅斯 (Robert Waymouth) 说: “这几乎是我们对这一点的一种童心。”Waymouth说: “昆虫蛋白质的密码被放入动物体内，这种蛋白质不仅在细胞中合成，而且被折叠起来，变得功能齐全，能够发光。” 尽管结果令人印象深刻，但这项技术非常简单快捷。与永久改变细胞基因组成的传统基因疗法不同，mRNA是短暂的，其作用是暂时的。

mRNA传递的短暂性质开辟了特殊的机会，例如将这些化合物用于疫苗接种或癌症免疫疗法。基因疗法是一个已有数十年历史的研究领域，通常专注于修饰DNA (基本遗传密码)。然后，修饰的DNA产生修饰的mRNA，该mRNA指导修饰的蛋白质的产生。

当前的工作跳过了DNA，而只是传递了蛋白质的指令。他们使用了一种新颖的，看似简单的创作，称为电荷改变可释放运输车 (CARTs)。斯坦福大学 (Stanford) 教授保罗·温德 (paul Wender) 表示: “这种聚阳离子方法与其他通常失败的方法的区别在于，其他方法不会从聚阳离子转变为其他任何方法。”

“然而，我们正在与之合作的分子将从聚阳离子转变为中性小分子。这种机制真的是史无前例的，”温德说。作为从聚阳离子到聚中性剂的变化的一部分，手推车会生物降解并最终从体内排出。

这项技术的一种应用是疫苗接种。目前，疫苗需要将一部分病毒或无活性病毒引入体内，以引发免疫反应。手推车可能会切断中间人，直接指示人体产生自己的抗原。