基因编辑有助于治疗另一个人; 治疗尚未看到安全标志

医生周二透露，在加利福尼亚州进行的一项历史性基因编辑研究中，第二名患者已经接受了治疗，近三个月前，第一位患者的治疗没有出现重大副作用或安全性问题。基因编辑是进行基因治疗的一种更精确的方法，旨在永久改变某人的DNA以尝试治愈疾病。

在11月，现年44岁的Brian Madeux成为第一个在体内进行基因编辑的人，该基因是由不良基因引起的称为Hunter综合征的代谢疾病。通过静脉注射，他收到了许多校正基因和遗传工具的拷贝，将其精确定位在他的DNA中。

加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的保罗·哈马茨博士说: “他做得很好，我们被批准继续治疗第二名病人，他也做得很好。” 他治疗了两名男性的相同疾病。在圣地亚哥的一次医学会议上，Harmatz报告了Madeux治疗后前六周的安全性结果。Sangamo Therapeutics是生产称为锌指核酸酶的基因编辑工具的公司，该公司正在对它们进行两种代谢性疾病和血友病 (一种出血性疾病) 的测试。

该公司表示，更多的安全信息和有效性的初步结果应该在年中到来。Harmatz说，治疗后四天，Madeux头晕，冷汗和虚弱，但一天之内就消失了。Madeux也有严重的咳嗽和部分塌陷的肺，但这些被认为与基因治疗无关，因为他以前也有类似的问题。

重要的是，他的肝脏没有受到伤害的迹象。“这是最大的担忧”，因为肝脏的变化可能意味着免疫系统正在与治疗作斗争，并可能破坏其有效性，Harmatz说。在最近的其他一些报道引起警报后，肝脏结果是可喜的消息。著名的基因疗法科学家，宾夕法尼亚大学的詹姆斯·威尔逊博士发表了两项研究，报告了接受实验性基因疗法的猴子和仔猪的肝脏和其他严重问题。几个必须被安乐死。

动物研究测试了非常高的静脉内剂量的一种疗法，该疗法使用某种病毒将基因携带到细胞中。这种病毒的亲属被广泛用于人类基因疗法，但威尔逊说，他不认为动物的结果与使用较低剂量，不同类型的病毒或以不同方式 (例如注射) 给予的疗法有任何关系。

结果可能意味着开发针对某些神经肌肉疾病的基因疗法将更加困难-动物研究中的更高剂量被认为是使该疗法进入大脑和整个肌肉的必要条件。Sangamo的研究表明，Madeux使用的剂量要低得多的不同类型的病毒。威尔逊说，对该领域而言，重要的是要迅速发布任何安全问题。他帮助领导了一个非常早期的基因治疗实验，该实验杀死了一个青少年1999年，使其他一些研究搁置了多年。

发表威尔逊动物研究报告之一的《人类基因治疗》杂志的一篇社论说，基因治疗实验不应停止，因为这可能会剥夺患者潜在的挽救生命的治疗方法。去年，首批基因疗法在美国被批准用于治疗癌症和遗传性失明。