专家说 埃博拉治疗是药物开发的转折点

在一项临床试验中，两种新药在治疗埃博拉病毒方面表现出了显着的前景，使最近感染该病的人的存活率提高到89%至94%。这对于一种病毒来说是惊人的，这种病毒通常会杀死它感染的所有人中的大约一半。

“从现在开始，我们将不再说埃博拉病毒无法治愈。这一进展将在未来帮助挽救过去可能造成致命结果的数千人的生命，“刚果民主共和国国家研究所生物技术研究所总干事Jean-Jacques Muyembe在新闻发布会上宣布。

“从现在开始，我们将不再说埃博拉病毒无法治愈。”

在发现之后，刚果民主共和国正在进行的暴发现在被专家们视为埃博拉研发的一个重要转折点，也是未来新发疾病的药物开发方式。过去，埃博拉已经在贫困和冲突蹂躏的社区中爆发，这些社区几乎无法获得医疗保健。在确保投资为治疗提供资金方面，这提出了挑战，并且在危机中进行药物试验更具挑战性。

这使得这两种药物的成功对科学家来说更加令人兴奋。“这是一项随机对照试验首次迅速成功地证明了正在爆发的最佳药物是什么，”国家过敏和传染病研究所所长安东尼·福奇(Anthony Fauci)是该研究的一部分。国立卫生研究院告诉TheVerge。

埃博拉病毒于40多年前首次出现，在2014年至2016年西非大规模爆发，造成超过11,300人死亡，引发全球恐慌。较小的疫情持续不断，包括刚果的持续危机，已有近2,800人被诊断出，超过1,800人死亡。世界卫生组织今年7月宣布这是一项“引起国际关注”的突发公共卫生事件。

Fauci解释说，通常情况下，在这种规模的流行病中，向公众部署药物的压力可能在实验室中看起来很有前景，但缺乏严格的临床试验来证明其安全性和有效性。他认为，这项试验的结果证明，即使在最具挑战性的情况下，也可以进行研究以确保药物安全。

这项特别审判于2018年11月开始，作为对刚果流行病的国际应急响应的一部分。几个刚果和国际医疗组织的共同努力招募了大约700名患者尝试四种实验药物。两种更有希望的治疗方法称为REGN-EB3和mAb114，它们通过静脉内输注单克隆抗体的组合进入患者的血液中。其他两种药物，即remdesivir和ZMapp，将不再使用，因为它们导致死亡率高达病毒载量低的患者的其他两种药物的3倍。

成功获得的两种埃博拉药物即使在技术上仍处于试验阶段，也可以免费提供“同情使用”。通过监管机构实际获得药物并进入商业可用性的过程漫长而繁琐。药物获得专利和进入市场之间可以持续长达12年。从概念到商业可用性的单一药物的成本可以达到10亿美元以上。

候选药物可能会迷失在通常被称为药物的“死亡之谷”中

治疗通常被称为“孤儿”或“被忽视”的疾病的药物可能会有额外的障碍，这些疾病通常折磨着全球南部的社区，这些社区没有资金或政治影响力来使药物盈利。如果没有激励或投资，候选药物可能会迷失在通常被称为制药“死亡之谷”的地方。

“在爆发实际发生之前没有自然市场或对产品的需求，并且由于爆发是零星的和不可预测的，因此该市场的规模和范围尚不清楚，”全球卫生技术联盟主任Jamie Bay Nishi主张被忽视的疾病的研究和发展，在电子邮件中告诉The Verge。“私营部门公司积极投资的动力有限，使我们没有必要的工具来应对这些危机。”

“埃博拉真的是煤矿里的金丝雀。”

英国公共卫生快速支持小组的病毒学家兼主任丹尼尔·鲍什告诉The Verge，“埃博拉病毒实际上是人口煤矿中的金丝雀，其健康权尚未得到维护。”他的团队为一些培训做出了贡献。并准备刚果药物试验。

自20世纪90年代中期以来，Bausch一直在埃博拉应对研究和工作。与Fauci一样，他认为最近找到治愈方法的成功代表了世界未来对传染病威胁的反应方式的显着转变。他说，这是一个“不同的世界”，相比之下，“我们在西非(埃博拉疫情爆发)之前已经根深蒂固的这个想法认为药物的开发必须是几十年的事情和数百万美元。”埃博拉已经表明这个过程可以加速。

Bausch警告说，有一些因素使埃博拉成为一个例外情况。首先，它是一种引人注目的疾病。他说：“每个人都准备好加速并为埃博拉做出贡献，而这些做法并不常见，因为埃博拉病情非常严峻。”“世界上有很多不良疾病，但并没有多少能够引发同样的反应，并采用全手工处理方式。”

关于埃博拉的另一个有趣的事实：在非洲爆发之前的几年，美国国防部已经与各种制药公司签订了价值数亿美元的合同，以探索针对埃博拉的药物治疗。这部分是因为该疾病自2004年以来一直被疾病控制和预防中心列为生物恐怖主义威胁。“我们将其中一些化合物准备用于研究埃博拉病毒的原因之一是因为有一个问题并且一直存在作为一种生物武器，埃博拉担心，“鲍什说。对于没有疫苗或药物的许多其他未经研究的疾病，例如Nipah病毒，情况并非如此。

尽管如此，由于刚刚在刚果进行的药物试验，Bausch补充说：“我认为我们必须非常乐观并且非常自豪我们能够真正做到合理的科学并在最困难的环境中得到答案。”这可能会扩展到爆发其他疾病在未来。

Nishi表示，政府投资对于通过发展为任何被忽视和新出现的疾病推进产品绝对必不可少。就埃博拉而言，美国的资金和政治承诺是最近取得成就的关键，其他国家和人道主义组织的合作也是如此。但这也可能为埃博拉治疗的未来带来更多问题。

谁下次支付它?

“随着我们向前发展，谁付钱，制药公司是否有动力将其推向市场上可获得FDA批准的产品?假设是这样的，那么下次谁来支付它呢?“鲍什告诉The Verge。“我们还没有那么远。这些问题现在会出现，因为我们一步一个脚印。“