来源： 时间：2022-04-02 20:35:05
科学家使用一种新型的基因疗法，成功地恢复了患有遗传疾病的小鼠的部分听力和平衡。
新模型克服了进入毛细胞的长期障碍，内耳中的精密传感器捕获声音和头部运动，并将其转换为神经信号以进行听觉和平衡。众所周知，这些细胞很难用以前的基因递送技术治疗。
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哈佛医学院和美国马萨诸塞州总医院的研究人员表明，这种治疗可以显着提高听力，并使通常完全失聪的小鼠听到相当于大声交谈的声音。
这种方法还改善了动物的平衡感。研究人员说，基因疗法有望恢复患有多种形式的遗传和获得性耳聋的人的听力。
“要治疗大多数形式的听力损失，我们需要找到一种适用于所有类型毛细胞的传递机制，” HMS教授David Corey说。为此，研究人员使用了腺相关病毒 (AAV)。它已经被用作视网膜疾病的基因传递载体。为了将AAV作为基因载体超级充电到内耳，研究小组使用了一种包裹在保护性气泡中的病毒形式，称为外泌体。
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他们在细胞内生长了普通的AAV病毒。这些细胞自然地从外部体 (由细胞膜制成的微小气泡) 中发芽，这些外部体将病毒带入其中。包裹在病毒周围的膜上涂有与细胞受体结合的蛋白质。
“与目前在该领域的方法不同，我们没有改变或直接修改病毒。取而代之的是，我们给了它一个交通工具，使其能够更好地导航内耳内部的地形并访问先前具有抵抗力的细胞，”HMS助理教授Casey Maguire说。
研究人员观察到，在实验室培养皿实验中，exo-AAV成功穿透了50-60% 的毛细胞。相比之下，仅AAV就达到了毛细胞的20%。为了在活体动物中测试这种方法，研究人员研究了出生时没有对毛细胞功能至关重要的基因的小鼠。这种动物通常甚至听不到最响的声音，并且平衡不佳。
研究人员在出生后不久将预装有缺失基因的exo-AAV注入小鼠幼崽的内耳。治疗后测试表明，该基因进入了30% 至70% 的毛细胞，同时到达了内部和外部毛细胞。
治疗一个月后，12只小鼠中有9只恢复了一定程度的听力，可能会被大声鼓掌吓了一跳。四只可以听到70至80分贝的声音，这相当于在一家喧闹的餐厅里交谈的声音。
接受治疗的小鼠的平衡明显改善，显示出少得多的头部抛掷或绕圈奔跑，这都是不稳定性或定向障碍的标志。
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