科学家种植新皮肤，治疗患有严重皮肤病的男孩

据《连线》报道，德国波鸿的医生和意大利摩德纳研究实验室的科学家成功完成了有史以来最大规模的转基因干细胞对人的输注，挽救了儿童的生命。在治疗一个因遗传问题而患有严重皮肤病的男孩时，他们使用包括基因疗法和干细胞治疗在内的药物程序为他种植了几片皮肤。这些补丁在几个月内被移植到孩子的身上，使他从濒死状态恢复到正常生活。

当这个男孩还是婴儿的时候，医生发现他的LAMB3基因功能失调，从那以后，他开始在他的身体上出现令人讨厌的气球水泡，脸上有皱纹。医生对孩子进行了长达七年的预防水泡治疗。不过，2015年，这种情况已经破坏了他60% 的皮肤。6月，这名儿童被送往德国波鸿鲁尔大学儿童医院的烧伤科。他因某种葡萄球菌合并高发热而感染了脓毒症。尽管使用了大量的抗生素，止痛药，碘浴，伤口敷料，但治疗无济于事。当男孩的父亲从自己的身体中取出一些皮肤时，孩子的身体拒绝了它，在重症监护室进行了为期五周的斗争后，孩子已经到了危及生命的阶段。

绝望的时代要求采取绝望的措施，医生求助于邻国意大利的研究人员进行皮肤培养。医生剪掉了男孩皮肤的一小部分，并将其发送到摩德纳实验室。研究人员使用病毒将LAMB3基因注入皮肤贴片的细胞中，包括一些干细胞。然后他们开始了培养过程。细胞生长，直到可以将它们播种到9平方英尺的纱布和蛋白质凝胶上，这对孩子来说就足够了。

新生长的皮肤从10月的摩德纳 (Modena) 运到德国，然后将其嫁接到男孩手臂和腿上的某些区域。一个月后，还发送了第二个补丁，并将其移植到胸部和背部。1月，他们正在完成错过的位置。

自从孩子入院以来，他花了七个半月的时间接受治疗，但完成后，他走了出去，身上没有伤口。医生和科学家进行了有史以来最大规模的转基因干细胞输注。该程序非常有效，以至于孩子很快恢复了正常的常规。在几周内，他回到了小学，自从治疗后，他的皮肤上没有任何水泡。

《自然》杂志上讲述并由《连线》报道的这个孩子的故事显示了干细胞和基因疗法的巨大潜力和前景。通过基因工程干细胞治疗不治之症讲述了该地区医学研究的进展。

该报告援引摩德纳大学和雷焦·艾米利亚再生医学中心主任、论文第一作者米歇尔·德·卢卡的话说: “在造血系统之外，我们第一次能够证明转基因干细胞可以永久再生整个组织。”

然而，加州大学戴维斯分校的生物医学研究员保罗·克诺弗勒 (b paul Knoepfler) 强调了一个谨慎的问题，他说，有缺陷的基因仍然存在于孩子的身体中，如心脏、肺、食道等。然而，覆盖男孩身体的转基因皮肤细胞中的未突变LAMB3基因似乎足以使它们在功能上健康。

在这篇论文中，意大利研究人员自己指出，干预是令人难以置信的侵略性，这种治疗应该只在危及生命的情况下使用。